Nuovi farmaci per la cura della fibrosi cistica
Nuovi farmaci che allungano e migliorano la qualità della vita dei malati di fibrosi cistica quasi pronti per passare alla sperimentazione clinica di fase I.
Difetto di base: le molecole individuate per correggerlo e potenziare le funzioni della proteina difettosa che sta alla base della grave malattia genetica più diffusa, ora sono pronte per il processo di ottimizzazione. Fondamentale a questo punto il ruolo delle case farmaceutiche che intendono entrare finalmente in gioco.
Per la prima volta, Glaxo Smith & Kline, Novartis, Dompé e Chiesi Farmaceutici, sono intervenute alla Convention nazionale dei ricercatori in FC, tenutasi a Verona.
A marzo 2012 previsto un tavolo di confronto nazionale tra
FFC, Industrie Farmaceutiche e Ministero della Sanità.
Verona. Si è chiusa con una buona dose di ottimismo la IX Convention dei Ricercatori in fibrosi cistica. Un appuntamento di rilevanza internazionale che ha riunito a Verona i massimi scienziati, coordinatori dei numerosi progetti di ricerca promossi e finanziati dalla FFC Onlus, chiamati a fare il punto sui progressi dei lavori in corso.
Non solo la rete (oltre 400) dei ricercatori coinvolti ha ribadito il ruolo fondamentale di questa Onlus che ha saputo creare un polo di attrazione per studi mirati intorno ad una malattia genetica molto complessa, la più diffusa tra le malattie rare ma, per la prima volta anche le case farmaceutiche hanno mostrato grande interesse per gli studi accademici in corso stimolati proprio dalla FFC Onlus. Glaxo Smith & Kline, Novartis, Dompé e Chiesi Farmaceutici sono personalmente intervenute al consesso scientifico infondendo fiducia.
«Quello con le industrie farmaceutiche è stato un incontro di grande interesse e attraverso il quale abbiamo gettato le basi per un dialogo costruttivo» – ha ribadito Matteo Marzotto, vicepresidente e e cofondatore della FFC Onlus - «Ci sono buone prospettive per interagire con loro. Le industrie farmaceutiche presenti hanno dimostrato di aver cambiato atteggiamento nei confronti della ricerca sui farmaci destinati alle malattie rare. Il panorama è in forte evoluzione. A questo punto crediamo abbiano un ruolo altrettanto importante le istituzioni. E a tal proposito stiamo predisponendo un tavolo di confronto nazionale che vede come attori la FFC Onlus, alcune case farmaceutiche e il ministero della Sanità. L'appuntamento è messo in agenda per il mese di marzo 2012. Solo così potremo rendere quanto prima concreto il nostro obiettivo: “passare dal laboratorio al letto del malato per giungere, infine, alla cura definitiva”».
Intanto, novità importanti si stanno concretizzando sui diversi fronti della ricerca. Rilevante il lavoro del gruppo di Luis Galietta (Genova) che ha il merito di aver individuato due famiglie di molecole – le diidropiridine e gli aminoariltiazoli – su cui sta lavorando con ottimi risultati. Le prime sono potenziatrici, le seconde hanno invece una duplice azione: sono correttrici e potenziatrici della proteina CFTR difettosa. Si tratta di molecole potenzialmente in grado di correggere la proteina CFTR difettosa e di rafforzarne l’attività affinché possa svolgere quelle funzioni che consentono al malato di fibrosi cistica di trasformare la propria malattia cronica degenerativa in una malattia curabile attraverso la somministrazione di un farmaco che agisca sul difetto di base. Il Dott. Galietta spera di poter presto avviare il percorso di “ottimizzazione” di queste molecole, processo che necessita di ulteriori fondi: e qui serve proprio l’entrata in campo delle case farmaceutiche. Il gruppo sta anche lavorando su molecole capaci di potenziare l’azione di compenso di un canale accessorio del cloro, dal gruppo stesso recentemente scoperto.
Altre importanti novità che richiamano l’intervento dell’industria farmaceutica riguardano gli antimicrobici e gli antinfiammatori: non guariscono la malattia ma ne curano le complicanze allungando e migliorando la qualità di vita. Particolarmente promettente una molecola derivata da una pianta: la Trimetilangelicina, individuata e analizzata nella sua potenziale azione curativa dal Dott. Roberto Gambari (Ferrara) e dal Dott. Giulio Cabrini (Verona). I due ricercatori, avendo quasi portato a termine gli studi preclinici sulla molecola, hanno dichiarato di avere a disposizione elementi per passare alla sperimentazione clinica di fase I. La Trimetilangelicina si conferma capace di agire con triplice azione: soprattutto antiinfiammatoria, ma anche potenziatrice e correttrice della proteina CFTR.
Da registrare anche i progressi in campo microbiologico: siamo più vicini alla sperimentazione clinica di nuovi antibiotici. Su questo si segnala in particolare il lavoro di due gruppi: quello del Dott. Alessandro Pini (Siena) che ha messo a punto una molecola, siglata “M33” che per ora ha superato nella sperimentazione un problema legato alla tossicità ad alte dosi; e il gruppo cui fa capo la Dottoressa Alessandra Bragonzi che sta sperimentando un’altra molecola di proprietà di una casa farmaceutica svizzera. Entrambe coperte da brevetti, sono molecole che potrebbero presto diventare nuovi antibiotici da sperimentare nell’uomo in Fase I.
L’Italia è il Paese che sta giocando un ruolo fondamentale nella battaglia ingaggiata contro la fibrosi cistica, malattia “a timer” di cui, solo in Italia, soffrono circa 7.000 persone al di sotto dei 40 anni. E’ possibile, infatti, parlare di una via italiana verso la cura della malattia grazie al lavoro svolto dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, nata proprio a Verona 15 anni fa e che ha saputo coinvolgere 144 tra laboratori e centri di ricerca, stimolando il lavoro di oltre 400 ricercatori italiani impegnati finora su 190 progetti, dei quali 26 nuovi sono stati avviati lo scorso settembre.
Fonte: Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica onlus
